近年来，基因治疗作为一种革命性的生物医疗手段，为许多遗传性疾病和罕见病患者带来了新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会显著降低。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

本次我们将重点分享中国人群中AAV9抗体的研究情况。本研究由北京协和医院和锦篮基因联合开展，首次集中分析健康人群和罕见病患者对AAV9抗体的分布。研究期间（2022年11月至2024年6月），共招募341名参与者，年龄从0岁至90岁不等，其中包括270名健康个体和71名罕见病患者。

通过血清学检测，我们分析了两类抗体：总结合抗体（TAbs）与中和抗体（NAbs）。TAbs是能够与AAV9病毒结合的抗体，而NAbs则能阻止AAV9病毒进入细胞。研究发现，在所有参与者中，587%的人对AAV9中和抗体呈阳性，且两性别在抗体阳性率和抗体水平上无显著差异。

进一步分析发现，儿童（0-18岁）的阳性率为343%，显著低于成人（18-90岁）的750%。值得注意的是，新生儿（尤其是出生2天内）的抗体阳性率高达714%，这可能与母体抗体的传递有关。6个月至3岁之间的NAb阳性率为最低（77%），随后随着年龄增长逐渐上升。

研究还发现总结合抗体（TAbs）与中和抗体（NAbs）之间存在显著的相关性，这意味着在一些条件有限的筛查场景中，TAbs检测可以作为NAbs的替代预测指标。

从研究结果来看，如果目标疾病主要集中在幼儿期，6个月至3岁可能成为基因治疗的“最佳时间窗口”，因为此时预存免疫水平最低，对治疗的干扰最小，更有可能取得良好的治疗效果。

这项研究首次系统性地评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布，为基因治疗的临床实施提供了重要参考：优化治疗时机，研究明确指出6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段；筛选标准的改进，TAbs与NAbs之间的强相关性提示，未来可将TAbs作为筛选基因治疗患者的替代指标，这一方法更为迅速且成本更低。

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