自身免疫性疾病是一系列免疫系统错误攻击自身健康组织和器官的疾病,这种错误导致慢性炎症和组织损伤。这类疾病目前已经成为全球药物市场中仅次于肿瘤学的第二大治疗领域。根据Frost & Sullivan的预测,到2030年,全球自身免疫性疾病药物市场规模可能达到1760亿美元。这一增长的主要原因是自身免疫性疾病发病率的持续上升和对创新疗法日益增长的需求。为促进自身免疫性疾病疗法的研发,尊龙凯时-人生就是博在各类疾病的药物靶点信息方面进行了系统整理,以帮助您精准把握药物研发动态。
一、骨、关节类
类风湿关节炎(Rheumatoid Arthritis,RA)是一种慢性、对称性的炎症性自身免疫性疾病,主要影响关节,造成疼痛、肿胀及晨僵,最终可能导致关节功能的丧失。全球约1%的人口受此疾病影响,且女性的患病率是男性的2至3倍。类风湿关节炎的治疗手段主要包括非甾体抗炎药(NSAIDs)、改善病情抗风湿药物(DMARDs)及皮质类固醇等。近年来,一些新型TNF抑制剂和小分子药物(如JAK抑制剂)在临床治疗中显示出显著疗效,为传统疗法响应不良的患者带来了新的希望。
强直性脊柱炎(Ankylosing Spondylitis,AS)主要影响脊柱关节,是一种慢性炎症性疾病。研究显示,AS在男性和女性中的发病率没有显著差异。其病因与人类白细胞抗原(HLA)-B27基因密切相关。近年来,针对强直性脊柱炎的有效疗法不断涌现,尤其是TNF抑制剂和小分子JAK抑制剂在改善患者症状方面取得了显著成效。
银屑病关节炎(Psoriatic Arthritis,PsA)是一种与银屑病相关的慢性炎症性关节炎,可能影响外周关节、脊柱及肌腱等。约20%的银屑病患者会发展为银屑病关节炎。近年来,针对银屑病关节炎的药物研发进展显著,生物制剂如TNF、IL-17、IL-21抑制剂以及JAK抑制剂和PDE4抑制剂在改善症状和延缓疾病进展方面发挥了重要作用。
二、皮肤
银屑病(Psoriasis,Ps)是一种慢性、反复发作的自体免疫性皮肤病,表现为皮肤细胞过度增殖及免疫系统异常激活。全球约2-3%的患者受到影响。银屑病的发病机制涉及免疫失调和特定细胞因子(如TNF-α、IL-17、IL-23),当前的药物研发进展显著,已有多种针对银屑病的靶向药物上市。
系统性硬皮病(Systemic Sclerosis,SSc),也称为系统性硬化症,是一种慢性全身性自身免疫性疾病,伴有皮肤及内脏器官的纤维化。针对系统性硬化症的靶向药物研发集中于缓解纤维化和调节免疫反应,包括免疫抑制剂和单克隆抗体等。
系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus,SLE)是一种慢性自身免疫性疾病,其特征为全身性炎症,并可导致组织损伤。针对SLE的药物研发取得显著进展,包括贝利尤单抗(Belimumab)和阿尼鲁单抗(Anifrolumab),这两种生物制剂在控制疾病活性方面表现出良好效果。
三、神经
多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是一种自身免疫性疾病,其中免疫系统攻击中枢神经系统的髓鞘。治疗主要集中在减轻炎症及调节免疫反应。近期研发重点是单克隆抗体和小分子抑制剂,旨在改善病情和延缓疾病进程。
格林-巴利综合征(Guillain-Barré Syndrome,GBS)是一种罕见的自身免疫性神经病,主要由免疫系统攻击周围神经引起,导致肌肉无力和可能的瘫痪。治疗集中在调节免疫反应,使用疗法如静脉注射免疫球蛋白(IVIG)。
四、消化系统
克罗恩病(Crohn’s Disease,CD)是炎症性肠病的一种,影响全球多个地区,已有多种生物制剂和小分子药物用于其治疗。溃疡性结肠炎(Ulcerative Colitis,UC)同样是一种与肠道菌群失调相关的炎症性肠病,针对特定炎症通路的靶向疗法表现出良好的临床效果。
五、内分泌
1型糖尿病(Type 1 Diabetes,T1D)是由自身免疫反应导致胰腺β细胞受到破坏,绝对缺乏胰岛素。近年来,靶向免疫疗法的研发取得显著进展,旨在恢复胰岛素分泌和改善疾病进程。
六、肾脏
狼疮性肾炎(Lupus Nephritis,LN)是系统性红斑狼疮的并发症,增加了患病风险。贝利尤单抗用于治疗LN显著改善了患者的预后。此外,新兴靶向药物正在研发,给患者带来了新希望。
IgA肾病(Immunoglobulin A Nephropathy,IgAN)是常见的原发性肾小球疾病。治疗策略正迅速演变,关注细胞因子及信号通路的靶向干预,为患者提供更多治疗选择。
七、肌肉
重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)主要影响骨骼肌,通过抗体攻击神经肌肉接头影响肌肉功能。近期研究显示新的单克隆抗体在缓解症状方面展现出显著效果。
八、视神经
视神经脊髓炎(Neuromyelitis optica,NMO)以视神经和脊髓炎症为特征。新兴治疗方法如BTK抑制剂、补体抑制剂等引起了广泛关注,旨在减轻病症并保护神经组织。
九、肺部
间质性肺病(Interstitial Lung Diseases,ILDs)包括多种以肺部纤维化为特征的疾病,晚期患者可能需要肺移植作为治疗方案。
尊龙凯时-人生就是博专注于自身免疫性疾病的药物研发与创新,致力于为患者提供更安全有效的治疗方案,推动生物医药领域的发展。